一、什么是CAR-T細胞技術(shù)
CAR-T是指通過體外基因修飾，將帶有識別腫瘤抗原及T細胞激活信號的CAR基因轉(zhuǎn)入T細胞，使T細胞表達CAR受體，可直接與腫瘤細胞表面的抗原相結(jié)合而被激活殺滅腫瘤細胞，還可形成免疫記憶CAR-T細胞，徹底治愈腫瘤。
二、2012年CAR-T細胞第一次治愈了兒童白血病
6歲的埃米莉患復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病，多次化療、骨髓移植仍復(fù)發(fā)，2012年4月，埃米莉入組費城兒童醫(yī)院Carl June牽頭的CD19 CAR-T 臨床試驗，細胞回輸1個月后埃米莉體內(nèi)已檢測不到腫瘤細胞，截止2020年無病生存了8年，2016年還受到了奧巴馬總統(tǒng)的接見。
三、2017年第一個CAR-T細胞藥品上市銷售
2017年美國FDA批準全球第一個CAR-T細胞藥品Kymriah 進入臨床銷售，用于治療兒童復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病，治療費用為 47.5萬美元。
四、CAR-T未來的臨床應(yīng)用前景
目前在CAR-T細胞外發(fā)展出了CAR-NK細胞、 CAR-M細胞、CAAR-T細胞，未來將在HIV等病毒感染疾病、癌癥、自身免疫性疾病、器官移植等領(lǐng)域帶來突破性進展。
伍、潤科生物CAR-T臨床研究進展
1、CD19 CAR-T細胞技術(shù)治療復(fù)發(fā)難治性急性B細胞白血?。╮/r B-ALL），達到90%以上完全緩解；
2、CD22-CAR-T細胞技術(shù)，治療CD19 CAR-T細胞回輸后復(fù)發(fā)的r/r B-ALL，80%獲得完全緩解。
3、CD19和CD22 CAR-T細胞序貫回輸治療r/r B-ALL，一年無病生存（LFS）和總體生存率（OS）分別為79.5%和92.3%的療效。
4、BCMA CAR-T治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM），ORR比例達到了100%，CR/VGPR比例高于80%；
5、針對肺癌、前列腺癌、乳腺癌、膠質(zhì)瘤等實質(zhì)性腫瘤的IL-13Rα2、 B7-H3、EGFRvIII、CD70、PSA、MUC1、EPHA2等近20個靶點的CAR-T細胞治療技術(shù)即將進入臨床研究。
2、CD22-CAR-T細胞技術(shù)，治療CD19 CAR-T細胞回輸后復(fù)發(fā)的r/r B-ALL，80%獲得完全緩解。
3、CD19和CD22 CAR-T細胞序貫回輸治療r/r B-ALL，一年無病生存（LFS）和總體生存率（OS）分別為79.5%和92.3%的療效。
4、BCMA CAR-T治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM），ORR比例達到了100%，CR/VGPR比例高于80%；
5、針對肺癌、前列腺癌、乳腺癌、膠質(zhì)瘤等實質(zhì)性腫瘤的IL-13Rα2、 B7-H3、EGFRvIII、CD70、PSA、MUC1、EPHA2等近20個靶點的CAR-T細胞治療技術(shù)即將進入臨床研究。